木作

　　對於罕見病治療的支持，遠不止“入醫保”這麼簡單，國家需要對罕見病藥物從研發、審批、生產、銷售，以及買單機制上拿出組合措施。
　　近日，一批患有“卡爾曼綜合徵”的罕見病患者們向媒體反映，一種能維持他們男性性狀的名叫“HCG”(人絨毛膜促性腺激素)的藥品不再能夠輕鬆買到。據生產藥廠反映，由於原料的價格上漲，目前該藥生產、維持的成本價均很高，超過了國家基本藥物的中標價格，無法持續生產(據新華社7月4日報道)。
　　近年來，對於罕見病患者的困境媒體多有報道，為此，國家開始把部分罕見病納入醫保。不過，罕見病入醫保，並非萬全之策。因為罕見病用藥不像普通藥品，它的市場需求非常狹小，一個罕見病患者群體少則幾千，多則數萬，即便醫保為此買單，用藥的需求也難以大規模增加，為企業帶來豐厚利潤，相反國家對醫保藥品的價格管制，反而令藥企利潤減少，所以企業自然減少了生產的意願。
　　企業減產罕見病用藥，導致用藥緊張，這還只是問題的一面。對於其他更多罕見病患者而言，他們面臨的是無藥可治的絕境。大多數藥企出於風險、利潤等考慮，根本不願意研發、生產罕見病用藥，由此帶來的結果是，我國目前幾乎沒有自主研發的罕見病治療藥物，國內只有1%的罕見病擁有治療方案。
　　藥企紛紛躲避罕見病，其實無可厚非，畢竟企業不是慈善機構，它考慮的是在市場生存發展，罕見病用藥需求狹小，研發風險太大，藥企自然關註動力不足。目前迫切需要解決的是，如何通過政策的激勵和扶持，改變現狀。
　　在美國，藥企一度也不願投資研發生產孤兒藥(即罕見病用藥)。但1983年美國《孤兒藥法案》通過，規定藥企開發罕見病用藥可快速審批，獲得7年獨家銷售權，臨床試驗費50%可抵減稅額，設立專門補助和研究基金等多項政策優惠措施，此後，罕見病用藥從無人問津，變成了藥企爭相搶食的香餑餑。該法案實施前，美國僅有不足10種罕見病藥物上市，而到了2008年，在FDA登記的罕見病藥物已達1951種。許多國家都效仿美國經驗，立法扶持孤兒藥的研發生產。
　　不過，這種對罕見病用藥的扶持，在保障藥企利潤的同時，也使得藥品價格高企，一種疾病的治療，動輒幾十上百萬美元。但由於醫保和商業保險的報銷，加之罕見病慈善組織等多方面的支持，患者最終需要負擔的費用非常少。
　　可見，對於罕見病治療的支持，遠不止“入醫保”這麼簡單，國家需要對罕見病藥物從研發、審批、生產、銷售，以及買單機制上拿出組合措施，對於罕見病投入更多的財政資金和政策優惠。
　　罕見病的基因或體質，是留存於種族的整體遺傳資料庫里的，隨機地落在某些人身上；如果不是這些罕見病患者為我們承擔了不良基因，也許得病就是你我。因此，支持罕見病的治療，是為公共利益買單，期待中國版的《孤兒藥法案》早日成為現實。
（編輯：SN143）