對於罕見病治療的支持,遠不止“入醫保”這麼簡單,國家需要對罕見病藥物從研發、審批、生產、銷售,以及買單機制上拿出組合措施。
  近日,一批患有“卡爾曼綜合徵”的罕見病患者們向媒體反映,一種能維持他們男性性狀的名叫“HCG”(人絨毛膜促性腺激素)的藥品不再能夠輕鬆買到。據生產藥廠反映,由於原料的價格上漲,目前該藥生產、維持的成本價均很高,超過了國家基本藥物的中標價格,無法持續生產(據新華社7月4日報道)。
  近年來,對於罕見病患者的困境媒體多有報道,為此,國家開始把部分罕見病納入醫保。不過,罕見病入醫保,並非萬全之策。因為罕見病用藥不像普通藥品,它的市場需求非常狹小,一個罕見病患者群體少則幾千,多則數萬,即便醫保為此買單,用藥的需求也難以大規模增加,為企業帶來豐厚利潤,相反國家對醫保藥品的價格管制,反而令藥企利潤減少,所以企業自然減少了生產的意願。
  企業減產罕見病用藥,導致用藥緊張,這還只是問題的一面。對於其他更多罕見病患者而言,他們面臨的是無藥可治的絕境。大多數藥企出於風險、利潤等考慮,根本不願意研發、生產罕見病用藥,由此帶來的結果是,我國目前幾乎沒有自主研發的罕見病治療藥物,國內只有1%的罕見病擁有治療方案。
  藥企紛紛躲避罕見病,其實無可厚非,畢竟企業不是慈善機構,它考慮的是在市場生存發展,罕見病用藥需求狹小,研發風險太大,藥企自然關註動力不足。目前迫切需要解決的是,如何通過政策的激勵和扶持,改變現狀。
  在美國,藥企一度也不願投資研發生產孤兒藥(即罕見病用藥)。但1983年美國《孤兒藥法案》通過,規定藥企開發罕見病用藥可快速審批,獲得7年獨家銷售權,臨床試驗費50%可抵減稅額,設立專門補助和研究基金等多項政策優惠措施,此後,罕見病用藥從無人問津,變成了藥企爭相搶食的香餑餑。該法案實施前,美國僅有不足10種罕見病藥物上市,而到了2008年,在FDA登記的罕見病藥物已達1951種。許多國家都效仿美國經驗,立法扶持孤兒藥的研發生產。
  不過,這種對罕見病用藥的扶持,在保障藥企利潤的同時,也使得藥品價格高企,一種疾病的治療,動輒幾十上百萬美元。但由於醫保和商業保險的報銷,加之罕見病慈善組織等多方面的支持,患者最終需要負擔的費用非常少。
  可見,對於罕見病治療的支持,遠不止“入醫保”這麼簡單,國家需要對罕見病藥物從研發、審批、生產、銷售,以及買單機制上拿出組合措施,對於罕見病投入更多的財政資金和政策優惠。
  罕見病的基因或體質,是留存於種族的整體遺傳資料庫里的,隨機地落在某些人身上;如果不是這些罕見病患者為我們承擔了不良基因,也許得病就是你我。因此,支持罕見病的治療,是為公共利益買單,期待中國版的《孤兒藥法案》早日成為現實。
(編輯:SN143)
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